In de actiegroep ‘policy and reimbursement’ werken industrie, academie, patiënten en behandelaars samen met regulatoire instanties. Dit moet leiden tot een regelgevend kader dat de ontwikkeling van ATMPs faciliteert en patiënten toegang geeft tot effectieve behandelingen.

‘Voor de regelgeving rond geneesmiddelen en ATMP’s is dit een bijzonder moment’, zegt dr. Peter Bertens, strategisch adviseur innovatie bij de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen en medevoorzitter van de actiegroep. ‘De Europese regels voor geneesmiddelontwikkeling worden voor het eerst in meer dan twintig jaar vernieuwd. ‘Daarom moet in de komende twee jaar in Nederland de bijbehorende wetgeving worden opgesteld. Hier valt ook de wetgeving voor ontwikkeling van ATMPs onder.’ Chantal van Litsenburg, hoofd Regulatory Affairs in het Leids Universitair Medisch Centrum en samen met Bertens voorzitter van de actiegroep: ‘Ik vind het heel belangrijk om samen met alle betrokkenen te werken aan concrete oplossingen, zowel wat betreft de regelgeving als wat betreft de vergoeding. We hebben daar een gezamenlijke taak. Het mag toch niet zo zijn dat een therapie die patiënten in Nederland echt kan helpen uiteindelijk veel later dan nodig, of zelfs helemaal niet, beschikbaar komt doordat regelgeving onnodig in de weg zit. Ik ben dan ook heel blij met het initiatief van FAST en met de rol van FAST als facilitator en verbinder’.

Actiegroepen rond cruciale thema’s ATMP-ontwikkeling
De diverse uitdagingen rond de (klinische) ontwikkeling, financiering, markt toelating, productie en distributie van ATMP’s stonden centraal in een aantal stakeholdersbijeenkomsten van ATMP-NL. Daar werd besloten om in zes actiegroepen aan de slag te gaan om specifieke knelpunten te verkennen en op te lossen. De leden van die actiegroepen zijn afkomstig uit bedrijfsleven, academie, patiëntenorganisaties en regulatoire instanties. Zij dragen bij op persoonlijke titel. In de komende maanden zullen alle actiegroepen in deze interviewreeks aan het woord komen.

Ambitie
De actiegroep hoopt bij te dragen aan een goede vertaalslag van de Europese New Pharmaceutical Legislation naar Nederlandse wetgeving. Bertens: ‘‘Het doel van deze regelgeving is ervoor te zorgen dat therapieën veilig, effectief en van goede kwaliteit zijn. Deze regels gelden voor alle ontwikkelaars, of het nu academische instellingen of bedrijven zijn. Aan die Europese regels kunnen we niets veranderen. Maar op een aantal vlakken heeft de Nederlandse overheid wel ruimte om zaken in te richten op een bepaalde manier. Daarin kunnen wij adviseren, wijzen op de consequenties van bepaalde keuzes en aandacht vragen voor het continuüm van ontwikkeling in de academie en bij bedrijven. Onze ambitie is dat we over twee jaar een wet hebben die het ontwikkelen van zowel publieke als private ATMP’s goed faciliteert. Dus dat er duidelijke regels zijn opgesteld die uitvoerbaar zijn voor instellingen en voor bedrijven en dat de Nederlandse invulling van de wet onze concurrentiepositie binnen Europa niet verzwakt maar versterkt.’

Van Litsenburg: ‘Ja, daar zijn we het helemaal over eens. Ik zou nog specifiek aandacht willen vragen voor die aandoeningen waarvoor nu nog geen behandeling bestaat, met name zeldzame aandoeningen. Het ontwikkelen van ATMP’s vraagt een enorme inspanning, er worden publieke gelden en vaak ook private middelen in geïnvesteerd. Dan is het wel echt belangrijk dat die ook daadwerkelijk bij de patiënt terechtkomen. Regelgeving en vergoeding mogen daarbij geen onoverkomelijke barrières zijn.’

Toegang
Het succesvol doorlopen van het registratieproces is nog geen garantie dat patiënten daadwerkelijk toegang hebben tot een nieuw ontwikkelde ATMP. Want ook al is de markttoelating Europees georganiseerd, de vergoeding van een behandeling is nog altijd de verantwoordelijkheid van de afzonderlijke lidstaten. Van Litsenburg en Bertens hopen dan ook dat het Zorginstituut Nederland ingaat op de uitnodiging om lid te worden van de actiegroep, zodat ook dit bekende knelpunt kan worden aangepakt. Van Litsenburg: ‘Ik begrijp best dat het lastige keuzes zijn, het zorgbudget is eindig, maar er moeten toch passende oplossingen denkbaar zijn.’ Bertens: ‘Het zou enorm helpen als we vanuit het ministerie experimenteerruimte kregen om, binnen de geldende financiële kaders, samen alternatieve vergoedingsroutes op te stellen, die meer ruimte bieden dan het huidige systeem. Nu krijgen patiënten pas na jaren of zelfs helemaal niet de behandeling die hen helpt. Als we met een open blik over onze landsgrenzen kijken, zien we dat het elders wel mogelijk is.’

Gezamenlijk
Een rode draad in het gesprek is het belang van goede samenwerking tussen academie en bedrijfsleven, een onderwerp dat in het eerste interview in deze reeks al centraal stond. Van Litsenburg: ‘We staan voor dezelfde uitdaging en we moeten ons aan dezelfde regels houden. Natuurlijk zijn er verschillen, academische centra kunnen soms gebruikmaken van de hospital exemption, waarin specifieke producten voor bijzondere gevallen in het eigen ziekenhuis bereid kunnen worden. Maar het is zeker niet zo dat de regels voor ons minder streng zijn, en zo moet het ook zijn.’ Bertens: ‘Juist bij ATMP’s kan de rol van academische groepen groter zijn dan bij de ontwikkeling van traditionele geneesmiddelen. Zeker omdat in de academie veel wordt gewerkt aan therapiegebieden waar de industrie geen aandacht aan besteedt, omdat ze zo zeldzaam zijn. En voor een patiënt maakt het niet uit waar en door wie een therapie is ontwikkeld, zolang deze veilig, effectief en van een goede kwaliteit is.’

In de komende jaren zal de actiegroep zich dus vooral richten op wetgeving en toegang tot zorg. Daarnaast verwachten de actiegroepleden dat ze ook een vraagbaak kunnen zijn voor instellingen en bedrijven over de complexe regelgeving rond ATMP’s. Van Litsenburg: ‘Je ziet binnen de academie dat er bij geneesmiddelenonderzoek steeds meer aandacht komt voor regulatory affairs, waarin groepen leren van elkaar en zorgen dat kennis die is opgebouwd ook behouden blijft. Ook als actiegroep kunnen we daar hopelijk aan bijdragen.’ Bertens is het daar mee eens: ‘Ontwikkelaars, groot en klein, hebben vaak veel vragen op regulatoir gebied. ATMP-NL is een uniek samenwerkingsverband waarin onderzoekers, academische ontwikkelaars en industrie, patiënten en relevante overheidspartijen samenkomen. Gezamenlijk kunnen we de ontwikkeling van ATMP’s in Nederland verder stimuleren zodat, uiteindelijk, de wetenschappelijke kennis zich vertaalt tot concrete therapieën die beschikbaar zijn voor wie ze nodig heeft.’